Спустя всего три года с момента открытия своего потенциала в редактировании генов, новая техника CRISPR стала самой горячей и спорной в области геномики. А теперь это больше, чем наука: это и крупный бизнес. Впервые обнаруженная у бактерий, схема CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) представляет собой инструмент редактирования генов, который можно использовать для выявления и точного вырезания целевого гена у любого организма на РНК-ДНК основе, благодаря активности фермента, CRISPR-ассоциированого белка 9, или Cas9. С помощью этой техники можно удалять, чинить или заменять гены; она дешевая, быстрая, надежная и — в принципе — более точная, чем другие методы редактирования генов. Учитывая возможные выгоды для здоровья людей, пищевой промышленности и промышленных биотехнологий, неудивительно, что CRISPR быстро вошла в зал славы биологов.

Генетическая «золотая лихорадка»

Оставался лишь вопрос времени, прежде чем эта техника выйдет за рамки академических кругов, и в 2015 году ряд компаний инвестировали в технологию CRISPR. Сначала это был фармацевтический тяжеловес Novartis, который подписал два отдельных контракта со стартапами по редактированию генов Intellia Therapeutics и Caribou Biosciences. Гигант планирует использовать CRISPR для инженерии иммунных клеток и стволовых клеток крови, а также для поиска лекарств.

Всего через несколько недель после Novartis другой производитель медикаментов AstraZeneca заключил четыре сделки с Wellcome Trust Sanger Institute, Innovative Genomics Initiative, институтами Брода и Уайтхэда в Массачусетсе и Thermo Fisher Scientific. В дополнение к уже созданной программе CRISPR, эта технология будет определять и утверждать новые цели в доклинических моделях по целому ряду областей заболеваний.

Затем иммунотерапевтическая фирма Juno Therapeutics пожала руку стартапу редактирования генов Editas и занялась созданием противораковой иммунной клеточной терапии; Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics, другой стартап, заключил соглашение на 2,9 миллиарда долларов; Regeneron Pharmaceuticals образовал лицензионное соглашение с ERS Genomics, которой принадлежат права на интеллектуальную собственность CRISPR Эммануэля Шарпантье, одного из создателей CRISPR. Не только фармацевты отметились в этом деле, научная компания DuPont образовала союзы с Университетом Вильнюса и Caribou Biosciences, имея определенный интерес в выведении растений и сельскохозяйственном применении.

«Интерес к редактированию генов силами CRISPR-Cas9 со стороны фармацевтических компаний буквально взорвался в прошлом году, — говорит Билл Лундберг, старший научный сотрудник Crispr Therapeutics. — Я провел значительное количество времени в разговорах с компаниями и организациями, которые были заинтересованы в работе с нами».

Помимо этих сделок, наблюдался рост инвестиционных потоков в стартапах, которые нацелены коммерциализировать технологию CRISPR и связанные с ней продукты, как в фармацевтике, так и в других сферах. Caribou, основанная пионером CRISPR Дженнифер Дудной, привлекла 15 миллионов долларов; Crispr Therapeutics, созданная Шарпантье, привлекла 89 миллионов долларов с апреля 2014 года, плюс 105 миллионов за счет сделки с Vertex; Editas, основанная текущим держателем патента Crispr Фэн Чжанем, привлекла свыше 160 миллионов долларов.

Хотя это только начало, аналитики считают, что эта технология станет революционной для заинтересованных компаний. «Тот факт, что одна только сделка была оценена в 2,6 миллиарда долларов, говорит о размерах, которых может достичь технология», говорит Аннетт Брейндл, старший научный редактор Thomson Reuters BioWorld.

AstraZeneca интересует не только коммерческий потенциал CRISPR. В компании считают, что эта технология предложит мощное решение для научно-исследовательских и опытных проблем, которые тормозят фармацевтическую промышленность, говорит пресс-секретарь компании Карен Бирмингем. От ускорения идентификации и валидации новых терапевтических мишеней, до создания улучшенных животных моделей человеческих заболеваний в кратчайшие сроки и снижения числа неудачных продуктов, CRIPR сможет сократить миллионы расходов на R&D и ускорить поиск лекарств. «В конечном счете за счет использования CRISPR мы надеемся увеличить продуктивность фармацевтического R&D процесса».

Аналогичным образом, в сельскохозяйственном пространстве CRISPR обещает стать решением для многих производителей, которые хотят больше точности в сжатые сроки, говорит Нил Гаттерсон, вице-президент по R&D в DuPont Pioneer. В настоящее время срок развития сельскохозяйственных продуктов варьируется от 10 до 20 лет, что усложняет прогнозирование урожая и накладывает определенные ограничения на реакцию. «Редактирование генома Crispr-Cas9 позволит нам быстрее отвечать на потребности фермеров и повысит нашу способность выращивать высококачественный урожай с таким же или меньшим количеством ресурсов».

Патентная битва

На фоне переполоха в коммерческой и научной среде CRISPR разгорается патентная битва за CRISPR, отчасти бросая тень на коммерческий потенциал технологии. В 2012 году Дудна и Шарпантье подали патентную заявку после совместной работы над CRISPR, а семь месяцев спустя последовала отдельная патентная заявка от Чжана. Несмотря на то, что Чжан был вторым, он получил патент на основании заявленной даты изобретения. Теперь они судятся, пытаясь определить, кто же изобрел технику.

Непонятно, во что это выльется, говорит Мари Серебров, редактор Thomson Reuters BioWorld. «Если суд постановит, что эта технология не патентуется, это может охладить инвестиции. С другой стороны, если патентом завладеет одна группа, это выльется в монополию и сделает лицензию боле дорогой или будет препятствовать исследованиям в этой области». Будет затишье, пока тяжба не завершится.

По материалам Scientific American