Технология точного редактирования генов позволяет исправлять генетические дефекты в организме и лечить неизлечимые заболевания. Методика CRISPR уже прошла лабораторные испытания по внедрению и удалению части генома в эмбрионах животных.

Несмотря на все преимущества технологии, генно-редактирующий комплекс из фермента Cas9 и молекул РНК, который направляет CRISPR к своей цели, слишком велик для транспортировки в большинство клеток человеческого организма. В генной инженерии для передачи генетического материала другой клетке используется аденоассоциированный вирус (AAV), но размеры гена, кодирующего белок Cas9, слишком большие для встраивания в геном вируса. Ученые из Института Макговерна по изучению мозга при Массачусетском технологическом институте и Гарвардского университета в Кембридже нашли решение этой проблемы благодаря болезнетворной бактерии.

Проанализировав гены, кодирующие более 600 ферментов Cas9 у сотен бактерий, исследователи остановились на белке от стафилококка золотистого (Staphylococcus aureus) – бактерия, которая вызывает кожную инфекцию и отравляет пищу. Ген Cas9 у этой бактерии оказался как минимум на 1000 «букв» ДНК меньше, чем тот, который чаще всего используется в исследованиях и легко умещается в геноме аденоассоциированного вируса.

Ученые вводили модифицированный вирус мышам в течение одной недели. Мишенью для Cas9 был обозначен ген PCSK9, связанный с высоким уровнем холестерина и болезнями сердца. Оказавшись в подопытном организме, Cas9 справился со своей задачей. Результаты исследования показали, что более 40 процентов клеток печени содержали модифицированный ген. У грызунов наблюдалось снижение уровня холестерина.

Исследование было опубликовано в журнале Nature.

От стандартных методик генного редактирования система CRISPR отличается тем, что она направлена на редактирование генов в нерепродуктивных клетках взрослого организма, а не эмбриона. Поэтому сделанные с помощью такой процедуры изменения не будут переданы всем последующим поколениям, а сама технология не сможет использоваться для создания так называемых дизайнерских детей. А это очень важно, учитывая беспокойство некоторых экспертов по поводу этических вопросов редактирования генома человека.