Еще в 2016 году Национальные институты здравоохранения США разрешили исследовательской группе из Университета Пенсильвании (UPenn) начать испытания технологии CRISPR (редактирования генома) на людях. Тем не менее противоречивая и снискавшая крайне неоднозначную оценку ученых технология только сейчас добралась до клинических испытаний в США. Представители университета UPenn в интервью NPR подтвердили, что официально приступили к ее использованию. Ученые отмечают, что это событие может привести к более широкому использованию технологии в будущем.

Технологию CRISPR ученые UPenn использовали для лечения двух больных раком на поздней стадии болезни. У одного из них наблюдаются множественные очаги меланомы, другой страдает саркомой. Отмечается, что пациенты, которым не помогли все имеющиеся средства лечения, согласились добровольно пройти через программу редактирования генов CRISPR.

Сначала исследователи извлекли клетки иммунной системы у пациентов, использовав СRISPR для редактирования клеток, «запрограммировав» их на борьбу с опухолью, а затем вернули их в организмы пациентов. Результаты данного исследования в скором времени будут озвучены на одном из медицинских конгрессов, а также получат публикацию.

Традиционная генная терапия использует вирусы для введения новых генов в клетки для лечения заболеваний. Технология CRISPR в свою очередь позволяет в значительной степени избежать использования вирусов, снижая риск заражения. Вместо этого ученые напрямую вносят изменения в ДНК, используя специальные молекулярные инструменты.

Исследователи из UPenn считают, их работа полностью отличается от того, что сделал китайский ученый Хэ Цзянькуи. Последний применил CRISPR для редактирования генов человеческих эмбрионов, тем самым запустив цепочку передачи генных модификаций будущим поколениям. При этом он провел эту работу самостоятельно, никому об этом не сообщив. В условиях, когда все научное сообщество, все еще решало вопрос о безопасности применения CRISPR на людях. В итоге это событие привело к волне протестов и требованиям ввести мораторий на редактирование генов наследственных признаков. Исследование специалистов из UPenn тем временем направлено на медицинское лечение, посредством модификации ДНК уже взрослых людей, которым не помогли ни одни из существующих методов лечения.