Борьба с неизлечимыми заболеваниями занимает, наверное, одно из первых мест в мировой медицинской практике. Согласно данным официальной статистики, более 35 миллионов человек на нашей планете живут с опаснейшим заболеванием вируса иммунодефицита человека (ВИЧ). Несмотря на значительные успехи в разработке поддерживающей терапии пациентов, лекарство от ВИЧ до сих пор не создано. Но, возможно, ученым из Медицинской школы Льюиса Катца удалось приблизиться к его созданию. Как сообщает издание Science Direct со ссылкой на журнал Molecular Therapy, специалистам удалось полностью уничтожить опасный вирус в клетках зараженных животных.

За разработку отвечают доктор Кэмел Халили, о работах которого мы уже писали. Помогают доктору Кэмелу его коллеги — Вэньхуэй Ху, Лора Карнелл и Вон-Бин Юнг. Совершить прорыв ученые смогли благодаря технологии редактирования генома, широко известной под названием CRISPR/Cas9. Для своей работы эксперты использовали несколько групп мышей, среди которых присутствовали генетически модифицированные грызуны, в крови которых находились иммунные клетки человека. Эти мыши были инфицированы вирусом ВИЧ-1. Как комментирует доктор Ху,

«Мы подтвердили данные из нашей предыдущей работы и продемонстрировали, что она крайне эффективна. Для нового изыскания мы использовали несколько групп животных: одна была носителем острой формы заболевания, другая — хронической».

Специалисты сумели дезактивировать вирус ВИЧ-1 и на 65-95% сократили экспрессию РНК вируса. В случае же использования CRISPR/Cas9 на инфицированных грызунах метод оказался эффективным в 96% случаев. В ходе лишь одного этапа генного редактирования вирусные сегменты были полностью удалены из человеческих клеток. Ученые сумели побороть вирус в селезенке, легких, сердце, кишечнике и головном мозге мышей. Как заявляют авторы исследования, следующим этапом их испытания являются опыты на приматах, ну а конечная цель эксперимента — начало полноценных клинических исследований на людях и создание действующего лекарства.