В 2006 году был описан случай довольно редкого генетического заболевания. У одного мальчика, родом из Пакистана, обнаружилось очень интересное отклонение: он мог чувствовать тепло, холод, текстуру предметов, без проблем распознавал прикосновения, но вообще не чувствовал боли. К сожалению, этого мальчика уже нет в живых, так как он настолько уверовал в свою «неуязвимость», что в попытке доказать это спрыгнул с крыши. Однако группа экспертов успела провести кое-какие исследования генома юного пакистанца, и эти данные сегодня помогут создать обезболивающие, которые будут действовать на генетическом уровне. Они будут работать лучше опиатов и при этом не будут вызывать привыкания.

CRISPR может стать ключом к избавлению человечества от множества заболеваний

Как облегчить боль

Как вы понимаете, для того, чтобы разработать подобное обезболивающее, ученым пришлось использовать редактор генома CRISPR. Новый подход к избавлению от боли имитирует редкую мутацию пакистанского мальчика. И он уже опробован на мышах в лаборатории Prashant Mali в Калифорнийском университете в Сан-Диего.

Исследование, в котором CRISPR был использован для временной блокировки боли, состоялось еще в июле, но ученые не хотели давать какие-либо комментарии до тех пор, пока все данные их изысканий не пройдут полную проверку. Основная идея заключается в том, чтобы ввести в спинномозговую жидкость вирусные частицы, несущие модифицированную версию CRISPR, предназначенную для прерывания болевых сигналов. Модификации (а точнее временной блокировке) подвергается ген под названием SCN9A, который ответственен за выработку особой молекулы (она получила название Nav1.7). Она в свою очередь является ключевым фактором в прохождении болевого импульса в головной мозг.

Это интересно: При помощи CRISPR впервые удалось отредактировать несколько генов одновременно.

Доказательства главенствующей роли этого гена и соответствующей ему молекулы были получены от людей со странными наследственными заболеваниями, которые вызывают снижение болевого порога. Уже упомянутый в начале статьи пакистанский мальчик был членом семьи с мутацией, которая полностью отключила ген SCN9A. Благодаря им удалось довольно хорошо изучить эту мутацию. Но до сих пор попытки имитировать эту мутацию не увенчались успехом, но исследователям из Калифорнии это удалось.

Данные, полученные во время экспериментов на животных, говорят о том, что полностью снять болевой синдром пока не удается. Но значительно уменьшить его проявление уже вполне по силам. Эффект от терапии CRISPR сравним с применением опиатов. За тем лишь исключением, что CRISPR не вызывает привыкания. Это огромный шаг вперед.

Компьютерное моделирование того, как работает CRISPR при «вырезании» фрагментов ДНК

Для более быстрого выходя на рынок ученые создали компанию Navega Therapeutics, которая будет сотрудничать с FDA (Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) и рядом исследовательских центров с целью проверки работоспособности нового препарата.