Знаменитая технология CRISPR/Cas9, которая позволяет вносить изменения в геном высших организмов, включая человека, стала настоящим прорывом в генетике и открыла перед учёными практически бесконечные возможности для экспериментов. Именно на неё делают ставку в надежде однажды победить такие заболевания, как рак, ВИЧ, наследственные генетические болезни и многие другие. Однако CRISPR/Cas9 далеко не идеальный инструмент, поэтому учёные постоянно пытаются найти ему достойную альтернативу. Похоже, что учёным из кембриджского Института Броуда, наконец, это удалось.

Первые эксперименты по редактированию генов в геномах живых существ датируются началом XX века, начиная с момента открытия механизма индуцированного мутагенеза. К середине XX века учёным удалось достаточно точно модифицировать гены бактерий, но для того, чтобы вносить такие изменения в гены человека, понадобилось ещё несколько десятилетий. Система CRISPR/Cas9, изначально открытая в конце 80-х как защитный механизм бактерий от вирусов, действительно стала своего рода революцией в науке. В её основе лежит белок CAS, разрезающий генетические последовательности. В данный момент эта технология активно используется в многочисленных опытах с редактированием генома самых разных организмов, в том числе и человеческих.

Новый инструмент редактирования генома, созданный в Кембридже, в отличие от CRISPR/Cas9, не разрезает цепочку нуклеотидов, а точечно заменяет в ней исключительно всё самое необходимое, не разрушая при этом общую структуру. Делается это при помощи особого фермента, позволяющего менять в ДНК отдельные пары азотистых оснований. Подобная точность в редактировании генов в обозримом будущем позволит учёным одержать победу над множеством наследственных заболеваний, например, над серповидноклеточной анемией и муковисцидозом.

Революционную методику учёные уже успели опробовать на ряде бактерий. В их ДНК точечно модифицировали ген, отвечающий за устойчивость к определённому антибиотику. После чего бактерии лишились всяческой защиты от этого препарата и начали погибать. Но на этом учёные решили не останавливаться и провели обратный эксперимент, вернув бактериям прежнюю защиту. Эксперимент также завершился удачей. Команда исследователей считают, что их инструмент редактирования гораздо более гибкий и эффективный, нежели CRISPR/Cas9, поэтому со временем он оттеснит устаревшую систему на второй план. Результаты исследований были опубликованы в журнале Nature.